Terapia génica y lo que debes saber de ella

terapia-génicaLa terapia génica es un tratamiento médico que consiste en intentar manipular la información genética de las células que estén enfermas en un cuerpo, para buscar corregir un defecto genético o un defecto hereditario. El objetivo de la terapia génica es dotar a dichas células de una nueva función que les permita superar la alteración que causa su mal-funcionamiento. Las células que alojan el desperfecto genético son por lo general células que no están produciendo proteínas o secuencias de proteínas correctas y funcionales.

La terapia génica le inserta a los pacientes uno o más genes correctivos que fueron diseñados en un laboratorio. El material genético de las células de del paciente es entonces invadido por genes artificiales para internar corregir la enfermedad genética.

El nuevo gen o los nuevos genes pueden alterar la transcripción del DNA o del ARN (usada a las proteínas de la síntesis y por ende para corregir la enfermedad).

La terapia génica es aún experimental y su uso no está disperso.

Para la terapia se utilizan vectores adecuados, que son por lo general virus. Se introduce el gen correcto y se integra al ADN de la célula que aloja la enfermedad mediante la recombinación genética.

Básicamente, existen tres formas de tratar enfermedades con terapias génicas:

1. Sustitución de los genes alterados:

Se pueden corregir las mutaciones genéticas mediante cirugía genética, de tal manera que se haga la sustitución del gen defectuoso o que se repare la secuencia mutada.

2. Inhibición de los efectos dañinos:

Esto se lleva a cabo mediante la inhibición dirigida de la expresión genética. Esto busca contrarrestar los efectos dañinos.

Este proceso se desarrolla interfiriendo con los mecanismos de expresión genética con el uso de RNAs anti-sentido que son complementarios de RNA-m y se unen a ellos bloqueándolos, o, más recientemente, mediante sIRNA (“small interferents RNA” – “RNAs pequeños interferentes”).Esto bloquea secuencia específicas de RNA, por lo que pueden inhibir cualquier gen y bloquear sus RNA-m.

3. Inserción de genes nuevos:insercion-genes

Este método requiere que se realice la supresión dirigida de células específicas: se insertan genes agresivos que atacan y destruyen a la célula que los aloja o a los genes estimuladores de la enfermedad. Otra forma es introducir una copia de un gen normal para sustituir la función de un gen mutante que no hace una proteína correcta.

Por ejemplo, el tratamiento de los cánceres que se realiza hoy en día, una de las más importantes vías de investigación es la de marcar genéticamente las células que alojen el tumor cancerígeno, para que el organismo las reconozca como un agente extraño y luche contra ellas (estimulando así una respuesta inmune.

Otras estrategias que se siguen en la actualidad contra el cáncer son:

– Inactivar oncogenes

 – Introducir genes supresores de tumores

 – Introducir genes suicidas (agresivos).

– Introducir genes que aumenten la sensibilidad a los fármacos

El primer obstáculo de la terapia génica es la introducción acertada del gen modificado y corregido en las células humanas, ya que una vez introducido el gen necesita ser incorporado al material genético de las células: necesita combinarse genéticamente.

Algunas de las principales enfermedades investigadas hoy en día en los estudios de la teraía génica son:

–        Fibrosis quística

–        Hemofilia

–        Distrofia muscular

–        Cáncer

vector-génicoVectores Génicos:

Un vector génico es un agente que transfiere la información genética, por algún medio, de un organismo a otro organismo. La posibilidad de fracaso del a terapia génica con el uso de vectores es muy alta, ya que luego de la inserción de ADN foráneo a un célula, la célula puede desorganizarse y morir.

Los vectores principales usados para llevar para llevar a cabo la terapia génica son los virus. Los virus se asocian a la célula huésped y transfieren generalmente su material genético viral en la célula huésped. Luego, asumen el control de la célula y utilizan los componentes de la célula para hacer más copias del virus.

Los científicos pueden modificar estos virus de modo tal que contengan solamente el material genético para la terapia y eliminar el viral, pero pueden conservar su capacidad contagiosa para poder transferir la DNA modificada.

Los vectores que se usan más generalmente son: adenovirus, virus adeno-asociados, los retroviruses y el virus del herpes simple.

La forma más estudiada y aceptada para hacer la terapia génica es usando un vector del adenovirus: los adenovirus son una familia de virus que infectan a humanos y animales. Son virus no encapsulados de ADN bicentenario, provocan infecciones respiratorias, conjuntivitis, cistitits hemorrágica y gastroenteritis. Este método requiere que se inserte un nuevo gen en un vector del adenovirus, lo que se inserta es la DNA modificada de una célula humana. Al introducir el vector del adenovirus en la célula que aloje la enfermedad genética, el virus mismo infectará a la célula con el DNA que, si la terapia génica fue exitosa, hará que la célula produzca una proteína funcional.

Terapia-Germline

Tipos de terapia génica:

1. Terapia Somática: con este formulario, solo las células del cuerpo (somáticas) se apuntan. No se utilizan las células de los gametos, cromosomas o del sexo. Si la modificación de la DNA se une a las células del cuerpo nada más, el genoma alterado hará efecto solo en el individuo tratado y no en sus descendientes.

2. Terapia de Germline: esto requiere que se incorpore el gen adaptado en los gametos, de tal manera que se altera de manera permanente los genes heredados por las futuras generaciones. Este tipo de terapia está prohibida en muchos países del mundo debido a las preocupaciones técnicas y éticas.

Finalmente, la terapia génica puede ser in vivo o ex vivo, a saber: terapia in vivo: la transformación de las células tiene lugar dentro del paciente al que se le haga la terapia, el vector se le introduce en las células a infectar; terapia ex vivo: la transformación celular se hace a partir  de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformada.

terapia-génica-in-vivo

Share and Enjoy

  • Facebook
  • Twitter
  • Delicious
  • LinkedIn
  • StumbleUpon
  • Add to favorites
  • Email
  • RSS

Comenta

Email
Print